Ces trois groupes sont mis à contribution, en suivant les étapes successives de la mise au point de nouveaux traitements. Il faut s'assurer, dans les premières phases, de la non-toxicité et de l'efficacité globales, sur des animaux bien sûr, puis sur des « volontaires sains ».

             L' essai devient thérapeutique dans ses dernières phases, sur des patients qui peuvent en retirer l'amélioration du pronostic de leur maladie, ou la prévention d'événements prévisibles en raison des facteurs de risque dont ils sont porteurs.

 

            C'est le but de cette recherche, qui nécessite d'appliquer des méthodes statistiques. Le professeur Daniel Schwartz, qui vient de disparaître, a été le pionnier de cette méthodologie et a appris aux médecins français à s' en servir.

             Pour être concluante une étude doit définir un « objectif principal », permettant, avec un effectif suffisant, d'affirmer une supériorité du nouveau traitement par rapport à l'ancien, ou par rapport à l'abstention quand il n'y a pas de traitement reconnu..

             Prenons un exemple : il a été établi que donner à des sujets à risque vasculaire un médicament efficace sur le taux de cholestérol diminuait très notablement la survenue d'accidents cardiaques, mortels ou non mortels, par rapport à une abstention ou à des traitements plus anciens.

 

Mais donner ainsi un comprimé « en plus »ne peut-il pas influer sur le résultat, ne serait-ce que grâce à la confiance ressentie par le patient envers le chercheur ou le médecin ? 

 

            Bien entendu ! Et c'est pourquoi les essais de qualité, les essais qui conduisent les autorités de santé à autoriser la mise sur le marché de nouveaux médicaments, sont des essais dits contrôlés, où le nouveau produit est souvent opposé à un produit neutre appelé « placebo » : les patients sont tirés au sort pour recevoir soit le produit actif soit le placebo; ni l'expérimentateur ni le patient ne savent jusqu'à la fin de l'essai qui reçoit l'un ou l'autre. On appelle cette méthode un essai randomisé en double aveugle (de « random » en anglais : au hasard).

            (Nous reviendrons bientôt sur cette notion de « placebo » qui soulève toujours beaucoup de questions intéressantes...)

            Retenons que l'on ne prive pas les patients, pendant l'essai qui peut durer plusieurs années, de leur traitement habituel qui a déjà fait ses preuves : on lui ajoute le nouveau produit ou le placebo.

 

Conseillez-vous aux patients de participer aux essais qui leur sont proposés à l'hôpital ou par leur médecin traitant ? Ils peuvent craindre d' éprouver des effets secondaires pénibles, ou à l'inverse d'être tirés au sort dans le groupe placebo et donc de ne pas bénéficier « des progrès de la science »..

            Il est utile de participer aux essais cliniques, pour soi et aussi pour faire avancer les recherches, même si l'on ne reçoit que le produit inactif : on reste dans ce cas sous son traitement habituel tout en étant bien suivi et bien conseillé.

            Ces essais sont régis par des lois, dont la loi Huriet, et chaque protocole est validé par un comité de protection des personnes, indépendant du promoteur, le « CCCPRB »

            Après une explication, orale et écrite, le participant donne son accord écrit, que l'on appelle « consentement éclairé ».

             Les effets désagréables sont consignés, ils peuvent parfois conduire à interrompre la participation à l'essai. Ces effets dits secondaires font partie du rapport final et sont   importants pour évaluer le rapport « bénéfice/risque». Leur existence, même exceptionnelle, sera rappelée sur les fameuses notices contenues dans les boîtes de médicaments..

            La surveillance ne s'arrête pas pour autant lors de la commercialisation du produit, ce sont les études de phase 4 qui peuvent conduire, à l'épreuve du temps, à réévaluer l'intérêt des médicaments ou des procédures thérapeutiques.

            Oui, et cela s 'ajoute au coût de la mise au point du produit lui-même. C' est pourquoi il convient d'apprécier la valeur d'un nouveau médicament selon la signification statistique des essais, notamment en terme d'amélioration du pronostic : cela s'appelle «la médecine fondée sur des preuves ».

             Il est nécessaire de reconnaître, y compris financièrement, les avancées thérapeutiques réelles. A l'inverse, si une pseudo avancée ne conduit qu' à décliner une variante d'un médicament éprouvé, il vaut mieux en rester au générique !

 

 Pr Krivitsky

 

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